Tag: terapia genowa

  • Glybera – skuteczna terapia genowa, która nie trafiła do chorych

    Ciekawa i smutna historia dotycząca super-skutecznego leku na rzadką i okropną chorobę genetyczną zwaną „rodzinnym niedoborem lipazy lipoproteinowej” (LPLD). Lek ten odkryto z wielkim trudem i zarazem błyskotliwością, ale firma, która stała za wprowadzeniem go na rynek, strawiła na to cały majątek i w związku z tym została wykupiona. Nowy zarząd, na decyzje którego pierwotni […]

  • Skuteczne leki a model biznesowy

    Dopiero niedawno dowiedziałem się o raporcie wydanym przez Goldman Sachs, jeden z największych banków inwestycyjnych, który odbił się szerokim echem w mediach. Skrótowo: analityk banku wskazuje, że tworzenie skutecznych leków może być kiepskim modelem biznesowym. Przywołuje przykład firmy Gilead Sciences, która stworzyła lek na zapalenie wątroby typu C o ~90% skuteczności działania i tak sprawnie […]