Strona główna » Blog » terapia genowa

Tag: terapia genowa

Glybera – skuteczna terapia genowa, która nie trafiła do chorych

Ciekawa i smutna historia dotycząca super-skutecznego leku na rzadką i okropną chorobę genetyczną zwaną “rodzinnym niedoborem lipazy lipoproteinowej” (LPLD). Lek ten odkryto z wielkim trudem i zarazem błyskotliwością, ale firma, która stała za wprowadzeniem go na rynek, strawiła na to cały majątek i w związku z tym została wykupiona. Nowy zarząd, na decyzje którego pierwotni odkrywcy nie mieli już wpływu, ustalił cenę dawki leku: milion dolarów.

“Problem polega na tym, że ludzie tacy jak ja (…) nigdy nie mają nic do powiedzenia na temat cen. (…) Do czasu wyceny już nas nie ma, zrobiliśmy pracę naukową, kliniczną i wszystko, a to ludzie komercyjni i finansowi decydują o cenie”.

Cenę dawki leku można różnie tłumaczyć. Wiadomo, lek musi zwrócić inwestycje w niego włożone. Ale też w obronie ceny przywołuje się argument, że jedna dawka całkowicie leczy chorobę i przez to finansowo może być tańsza, niż inne formy leczenia, które pacjent musi stosować latami (albo i całe życie). Jeżeli jednak nawet przyjąć to rozumowanie za słuszne, to chyba nikogo ono nie przekonało, bo poza 31 osobami skutecznie wyleczonymi w trakcie prób klinicznych, tylko jedna osoba nabyła lek w komercyjnym obrocie – a i to z wielkim trudem i nie za swoje osobiste pieniądze. Później już nikt. Tymczasem po latach oczekiwania na pacjenta-klienta wygasły pozwolenia i licencje. Ostatecznie z wyprodukowanych na początku 4 dawek do komercyjnego obrotu trzy dawki rozdano po symbolicznej cenie 1 euro. Szczęśliwcy, którzy je dostali, zostali trwale wyleczeni.

Obecnie lek nie jest produkowany i nie zanosi się na to, aby był w przyszłości.

Obecnie chorzy na LPLD są zmuszeni do zażywania leków zastępczych, które nie leczą ich z choroby a jedynie pozwalają żyć. Nie mogą spożywać wielu pokarmów (niektóre wręcz mogą ich zabić), są narażeni na okropne wewnętrzne dolegliwości a kobietom odradza się posiadanie dzieci ze względu na wysokie ryzyko poronienia.

Skuteczne leki a model biznesowy

Dopiero niedawno dowiedziałem się o raporcie wydanym przez Goldman Sachs, jeden z największych banków inwestycyjnych, który odbił się szerokim echem w mediach.

Skrótowo: analityk banku wskazuje, że tworzenie skutecznych leków może być kiepskim modelem biznesowym. Przywołuje przykład firmy Gilead Sciences, która stworzyła lek na zapalenie wątroby typu C o ~90% skuteczności działania i tak sprawnie leczyła nim pacjentów, że po kilku latach jej zarobki znacząco spadły, bo nie było kogo leczyć. Problemem nie jest tutaj zarabianie dla zarabiania, ale o to, że firmy do wynajdywania nowych leków potrzebują pieniędzy. Analityk wskazuje, ze jeżeli stworzymy jeden skuteczny lek to może się okazać za chwilę, że nie mamy dopływu pieniędzy na opracowanie kolejnego takiego.

Można by zadać pytanie: co w takim razie? Czy firmy powinny tworzyć kiepskie, nieskuteczne leki? Byłoby to żerowanie na pacjencie. Tak odebrano ów raport w wielu poważnych mediach – ktoś mógłby powiedzieć, że po linii “farmaceutycznej konspiracji”.

Jednakże według dokładniejszych doniesień medialnych (bo nie udało mi się dotrzeć do raportu) analityk aktualnie proponuje aby tworzyć skuteczne rozwiązania, ale albo tylko na choroby dotykające bardzo dużych populacji i na które dodatkowo dużo ludzi zapada każdego roku (czyli aby był stały dochód pomimo istnienia skutecznego leku), albo sugeruje przyjąć model biznesowy nieustannej innowacji, czyli wymyślać jeden skuteczny lek za drugim, z których każdy krótko generuje ogromne zyski. To drugie rozwiązanie byłoby być może najkorzystniejsze dla ludzi, ale zarazem prawdopodobnie najtrudniejsze dla firm (ciągła innowacja to nie byle co).

Aktualnie, jest jeszcze inne rozwiązanie, którego analityk nie wymienia: ceny pojedynczego super-leku mogą po prostu zostać zawyżone do kosmicznych kwot. Leczenie wzmiankowanym lekiem na zapalenie wątroby typu C kosztowało w USA ~100 tys. dolarów a tymczasem równolegle w Indiach to samo kosztowało podobno około ~1 tys. Czyli że obywatel USA dopłacił ~99 tysięcy dolarów na rzecz utrzymania firmy i opracowywania nowych leków. I nie są tak naprawdę żadne szczególne ceny ani “marże”. Typowa cena za super-lek np. za jednorazową nowoczesną terapię genową, zaczyna się od 400 tys. dolarów łatwo dochodząc do 1 mln.

(Swoją drogą, charakterystyczne, że gdy wpisze się w Google nazwy niektórych super-nowoczesnych leków amerykańskich, to Google podpowiada “…price in India”).

Powróćmy jednak na chwilę na początek: dlaczego właściwie analityk bankowy chce szkolić koncerny z robienia biznesu? Bo tak naprawdę biznes farmaceutyczny to pośrednio i jego biznes. Podejrzewam, że Goldman Sachs nie chciałby inwestować w koncern, którego 99%-skuteczny lek “podetnie gałąź na której siedzi”. I w ten sposób może się okazać, że jeżeli nawet znajdzie się firma farmaceutyczna chcąca zmienić świat na lepsze, to inwestorzy się od niej odwrócą.

Mam nadzieję, że ktoś kiedyś wymyśli jakiś crowdfunding albo coś innego, aby obejść te problemy. I mam nadzieję, że nikt nie wpadnie na pomysł taki, aby owszem prawą ręką robić skuteczne leki ale lewą ręką tworzyć nowe choroby.