Strona główna » Blog » Glybera – skuteczna terapia genowa, która nie trafiła do chorych

Glybera – skuteczna terapia genowa, która nie trafiła do chorych

Ciekawa i smutna historia dotycząca super-skutecznego leku na rzadką i okropną chorobę genetyczną zwaną “rodzinnym niedoborem lipazy lipoproteinowej” (LPLD). Lek ten odkryto z wielkim trudem i zarazem błyskotliwością, ale firma, która stała za wprowadzeniem go na rynek, strawiła na to cały majątek i w związku z tym została wykupiona. Nowy zarząd, na decyzje którego pierwotni odkrywcy nie mieli już wpływu, ustalił cenę dawki leku: milion dolarów.

“Problem polega na tym, że ludzie tacy jak ja (…) nigdy nie mają nic do powiedzenia na temat cen. (…) Do czasu wyceny już nas nie ma, zrobiliśmy pracę naukową, kliniczną i wszystko, a to ludzie komercyjni i finansowi decydują o cenie”.

Cenę dawki leku można różnie tłumaczyć. Wiadomo, lek musi zwrócić inwestycje w niego włożone. Ale też w obronie ceny przywołuje się argument, że jedna dawka całkowicie leczy chorobę i przez to finansowo może być tańsza, niż inne formy leczenia, które pacjent musi stosować latami (albo i całe życie). Jeżeli jednak nawet przyjąć to rozumowanie za słuszne, to chyba nikogo ono nie przekonało, bo poza 31 osobami skutecznie wyleczonymi w trakcie prób klinicznych, tylko jedna osoba nabyła lek w komercyjnym obrocie – a i to z wielkim trudem i nie za swoje osobiste pieniądze. Później już nikt. Tymczasem po latach oczekiwania na pacjenta-klienta wygasły pozwolenia i licencje. Ostatecznie z wyprodukowanych na początku 4 dawek do komercyjnego obrotu trzy dawki rozdano po symbolicznej cenie 1 euro. Szczęśliwcy, którzy je dostali, zostali trwale wyleczeni.

Obecnie lek nie jest produkowany i nie zanosi się na to, aby był w przyszłości.

Obecnie chorzy na LPLD są zmuszeni do zażywania leków zastępczych, które nie leczą ich z choroby a jedynie pozwalają żyć. Nie mogą spożywać wielu pokarmów (niektóre wręcz mogą ich zabić), są narażeni na okropne wewnętrzne dolegliwości a kobietom odradza się posiadanie dzieci ze względu na wysokie ryzyko poronienia.